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La terapia genica: sogno o realtà?

La terapia genica è un trattamento rivoluzionario. Anche in Italia, oggi, sono in atto efficaci sperimentazioni contro il cancro.

Terapia genica
© Getty Images

Che cos'è la terapia genica?

Un trattamento, che può essere considerato veramente rivoluzionario nella storia della medicina, teso a correggere difetti genetici mediante tecniche di ingegneria genetica.

Quando è stata applicata per la prima volta?

Nel 1990, negli Stati Uniti. L'intervento fu realizzato su una bambina affetta da SCID (immunodeficienza combinata grave).

Quando è stata applicata per la prima volta?

Nel 1990, negli Stati Uniti. L'intervento fu realizzato su una bambina affetta da SCID (immunodeficienza combinata grave).

Interventi simili sono stati eseguiti anche in Italia?

Sì, nel 1992 è stato effettuato a Milano il primo intervento in Europa di terapia genica. A differenza del protocollo statunitense, che riguardava solo i linfociti del sangue, il protocollo italiano ha introdotto il gene correttivo anche nelle cellule del midollo osseo. Questa procedura ha reso possibile il superamento del limite che la procedura statunitense presentava: i linfociti hanno vita breve (come tutte le cellule ematiche), per cui il trattamento va ripetuto a intervalli; le cellule progenitrici del midollo (cellule
staminali) persistono nel tempo, dando luogo a cellule discendenti specializzate, oltre che a copie di se stesse.

Come è avvenuto l'intervento?

Con la procedura "ex vivo", ossia prelevando alla paziente le cellule deficitarie dell'enzima, cioè i linfociti, introducendo poi in esse il gene correttivo mediante un virus vettore, coltivandole quindi in vitro e reimmettendole infine nel circolo sanguigno della paziente.

Quali virus vengono utilizzati per trasportare il gene correttivo?

Sono spesso retrovirus nel cui genoma è inserito il gene normale che interessa. Affinché il virus funzioni soltanto da vettore, ne viene impedita la riproduzione togliendo al suo RNA le sequenze che codificano per le proteine virali.

Esistono procedure diverse di terapia genica?

Sì. La procedura sopra descritta è, come detto, quella della "terapia ex vivo", che introduce il gene correttivo nelle cellule malate del paziente e in seguito le reimmette nel suo circolo sanguigno. Nella "terapia in situ" il gene correttivo è inoculato, su vettore virale, direttamente nelle cellule dei tessuti più colpiti dalla malattia (per esempio, nei muscoli nel caso della distrofia di Duchenne, nelle prime vie aeree nel caso della fibrosi cistica). Nella "terapia in vivo" si immettono in circolo vettori virali del gene correttivo, trattato con recettori per poter riconoscere le cellule bersaglio.

Attualmente quali malattie possono essere trattate con questo tipo di terapia?

Si può cercare di correggere i difetti o direttamente nelle cellule interessate o nei precursori, come è il caso delle cellule del sangue e dei linfociti del sistema immunitario, causa di anemie ereditarie e di deficienze immunitarie ereditabili. In generale sembrano correggibili patologie correlate a scarsa o assente produzione di particolari proteine, come l'emofilia A e B o la già citata SCID.

1 Terapia genica - continua ►

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04/05/2010

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