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Mieloma: il ritorno della talidomide

Il mieloma multiplo è un cancro molto grave al midollo osseo. Sebbene la ricerca delle cure sia un po' stagnante, un farmaco dal passato, molto controverso, ha segnato una vera e propria svolta: la talidomide.

La talidomide contro il mieloma
© Getty Images

Commercializzata negli anni '50 come rimedio contro le nausee del primo trimestre di gravidanza, la talidomide aveva però effetti disastrosi sul feto. In tutto il mondo, in particolare in Europa e in Canada, questa molecola è responsabile di milioni di malformazioni, tra cui la più diffusa è la focomelia, dove gli arti inferiori e/o superiori non sono sviluppati correttamente. Sottoposto a test dalla fine degli anni '90 per il trattamento del mieloma multiplo, questo composto suscita oggi grande interesse. Facciamo il punto della situazione con il professor Thierry Facon del reparto di Ematologia del CHRU (Centro ospedaliero regionale universitario) di Lilla.

Il mieloma: un tumore quasi incurabile

Il mieloma multiplo rappresenta il 10-12% dei casi di tumore del sangue (emopatie maligne) e l'1% dei casi totali di cancro. Questo tipo di cancro è caratterizzato dalla presenza di cellule plasmatiche diventate maligne che vengono prodotte in grandi quantità nel midollo osseo, tessuto contenuto all'interno delle ossa e responsabile della formazione di tutte le cellule sanguigne. La diffusione di queste cellule cancerose causa la diminuzione della produzione di globuli rossi e bianchi normali. Il mieloma, oltre a causare numerose anomalie ossee osservabili tramite radiografia, può anche propagarsi in altre parti dell'organismo e produrre altri tumori. Questa malattia si sviluppa in media intorno ai 65 anni.

Come viene diagnosticata? Il dottor Facon ne descrive i sintomi: "Si tratta soprattutto di dolori a livello osseo, fratture causate da sforzi minori, spossatezza e anemie, infezioni gravi ripetute, indice dell'abbassamento delle difese immunitarie, insufficienza renale (già presente al momento della diagnosi nel 20% dei pazienti), un tasso elevato di calcio nel sangue che comporta sete, nausea, vomito, confusione e costipazione". Con progressione diversa da un paziente all'altro, questa malattia è ancora oggi incurabile.

Vivere e curare un mieloma

Per lottare contro questa forma di cancro, il trattamento varia in funzione dell'età dei pazienti. "Dopo i 65 anni, il trattamento standard prevede l'associazione di due farmaci, il melfalan e il prednisone. Prima dei 65 anni, invece, un trattamento basato sull'associazione di melfalan e cellule staminali emopoietiche permette di ottenere i risultati migliori. Tuttavia, questo trattamento pesante non è accessibile alla metà dei pazienti…", precisa il dottor Facon. In generale, i trattamenti per la cura del mieloma non hanno registrato miglioramenti importanti da ormai una quarantina di anni.

Lo studio presentato dal dottor Thierry Facon in occasione del congresso 2006 della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO), però, ha segnato una vera e propria svolta. Quattrocentocinquanta pazienti di età superiore ai 65 anni sono stati sottoposti a una delle seguenti opzioni terapeutiche: trattamento standard (melfalan+prednisone in 12 sedute), trattamento con associazione di dosi potenti di melfalan e autotrapianti, oppure un'associazione del trattamento standard più talidomide (fino a 400 mg al giorno). "In seguito a un follow-up medio di 3 anni, i pazienti sottoposti a trattamento con talidomide hanno visto la loro aspettativa di vita assestarsi a 54 mesi, contro i 32 mesi per il trattamento standard. Inoltre, la progressione del cancro è stata arrestata per 28 mesi contro i 18 con il trattamento standard", afferma con entusiasmo il dottor Facon. La soluzione che prevede autotrapianti non ha riportato benefici significativi rispetto al trattamento standard.

Purtroppo però gli effetti secondari sono più gravi nei gruppi trattati con la talidomide: si verifica infatti un numero maggiore di incidenti tromboembolici e di neuropatie. "Tuttavia, è possibile limitare la tossicità riducendo la dose di talidomide senza alterarne l'efficacia, fluidificando il sangue grazie a eparine a basso peso molecolare, aspirine o antivitamine K8…" afferma il professor Facon.

Commercializzata da due laboratori (Celgene negli Stati Uniti e Pharmion in Europa), la talidomide ha appena ricevuto l'autorizzazione delle autorità americane (FDA, Food and Drug Administration) per essere utilizzata in associazione con il desametasone per il trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi. Un'autorizzazione che anche le autorità europee dovrebbero seguire. In Francia, la talidomide è attualmente disponibile solo per i mielomi multipli recidivi con il trattamento standard. Al momento, sarebbero in corso trattative con l'Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé (AFSSAPS, Agenzia francese per la sicurezza dei prodotti sanitari) che dovrebbero autorizzare l'impiego dell'associazione melfalan+prednisone+talidomide per i pazienti affetti da mieloma multiplo. Il beneficio per questi pazienti sarebbe tutt'altro che trascurabile.

"I nostri risultati dimostrano che questa associazione dovrebbe essere considerata il trattamento standard per questi pazienti. Nuovi composti e nuove associazioni, in particolare con il bortezomib (Velcade®) o la lenalidomide (un composto simile alla talidomide rinominata Revlimide®), potrebbero a breve migliorare ulteriormente i risultati. L'obiettivo è riuscire a guarire in futuro il mieloma multiplo", conclude il professor Facon.

 

David Bême

Fonti
1 - Blood. 2002 Jun 15;99(12):4525-30.
2 - N Engl J Med. 1999 Nov 18;341(21):1565-71

3 - JAMA. 1969 Jun 2;208(9):1680-5.

4 - N Engl J Med. 1996;335:1844-1845.

5 - N Engl J Med. 2003;349:2495-2502.

6 - Journal of Clinical Oncology, 2006 ASCO Annual Meeting Proceedings Part I. Vol 24, No. 18S (June 20 Supplement), 2006: 1
7 - Journal of Clinical Oncology, 2006 ASCO Annual Meeting Proceedings Part I. Vol 24, No. 18S (June 20 Supplement), 2006: 7520

8 - Lancet. 2006 Mar 11;367(9513):825-31
9 – Approvazione da parte dell'FDA del 25 maggio 2006 - THALOMID, NDA no. 021430
10 – Questo processo è noto come Autorizzazione Temporanea di Utilizzo (ATU coorte in Francia e in Italia, o Autorizzazione d'uso compassionevole negli altri Paesi europei). In via straordinaria, anche il medico può richiedere un'ATU nominativa, sotto sua diretta responsabilità.

11 – N Engl J Med. 2005 Jun 16;352(24):2487-98

12 - Lancet Oncol. 2006 Apr;7(4):316-25. Review 

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18/11/2013

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