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Mieloma multiplo: la ricerca scientifica

Meno tossiche e più efficaci, diverse molecole sono in fase di sviluppo, mentre approdano nuove strategie di trattamento per contrastare meglio il mieloma. Primario del reparto di Ematologia presso il CHRU (Centro ospedaliero regionale universitario) di Lilla, il Prof. Thierry Facon ci fornisce dati aggiornati su questa ricerca piuttosto movimentata.

La ricerca sul mieloma
© Getty Images

Il trattamento del mieloma multiplo dipende dallo stadio della malattia, così come dall'età del paziente e dalle sue condizioni generali. Le forme prive di sintomi (mieloma asintomatico) sono oggetto di un controllo medico attento, ma non di una terapia. In presenza di sintomi, invece, il trattamento associa in modo variabile chemioterapia, corticoterapia e nuove molecole. Nei pazienti con meno di 65 anni di età, il trattamento iniziale prevede in genere una chemioterapia intensiva supportata da un autotrapianto di cellule staminali emopoietiche. L'avvento di nuove strategie terapeutiche, di molecole innovative e una migliore conoscenza della biologia di questo tumore offrono oggi rinnovate speranze contro il mieloma. Doctissimo tira le somme insieme al Prof. Thierry Facon, primario del reparto di Ematologia presso il CHRU di Lilla.

La terapia di mantenimento

Nei pazienti con meno di 65 anni di età, il trattamento si basa su una chemioterapia intensiva (un dosaggio elevato di melfalan - Alkeran®), supportata da un autotrapianto di cellule staminali emopoietiche prelevate dal sangue (il cosiddetto autotrapianto di cellule staminali del sangue periferico). Per questi pazienti, diversi studi sono a favore dell'attuazione di una terapia di mantenimento da seguire con continuità dopo l'autotrapianto. Il vantaggio consiste nel ritardare la ripresa dell'evoluzione della malattia, senza peggiorare la qualità della vita del paziente con effetti secondari.

"Allo stato attuale, la questione è capire se l'autotrapianto debba essere associato a una terapia di consolidamento e di mantenimento. Tre articoli pubblicati sul New England Journal of Medicine, nel 2012 affrontano l'interesse di una terapia di mantenimento con la lenalidomide, una terapia continua tuttora controversa. Al momento della loro pubblicazione, gli studi presentano risultati contraddittori in termini di aspettativa di vita, e, allo stesso modo, fa discutere la tolleranza a lungo termine del trattamento, in particolare per la comparsa di tumori secondari", precisa il Prof. Thierry Facon.

A oggi, non esiste in Europa un regolamento che autorizzi al commercio i farmaci destinati a trattare il mieloma in questa indicazione. "Oltre oceano, alcuni ematologi tendono a mettere in atto questa terapia di mantenimento, mentre la maggioranza degli europei rimane alquanto scettica. Nel 2012, l'Agenzia europea dei medicinali (EMEA) ha ritenuto che i dati non fossero sufficienti affinché una simile strategia potesse dare luogo a un'AIC", spiega il Prof. Facon. "Al di là della controversia attuale, è tuttavia probabile che nei prossimi anni si assisterà alla comparsa di terapie di mantenimento o continue del mieloma con i farmaci di cui disponiamo oggi o con altri innovativi". E, in questo ambito, le prospettive sono svariate.

David Bême

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18/11/2013

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